Fingolimod สำหรับการรักษา MS ในเด็กและวัยรุ่น

ตามรายงานของผู้ผลิตโนวาร์ทิส Fingolimod ตัวรับสัญญาณ S1P receptor modulator (Gilenya®) มีไว้สำหรับการรักษาอาการกำเริบของโรคระบบประสาทส่วนกลางเสื่อม (RRMS) ตั้งแต่เดือนกุมภาพันธ์ 2019 เพื่อจุดประสงค์นี้การเตรียมการนี้มีให้ในปริมาณเพิ่มเติมที่มีสารออกฤทธิ์ 0.25 มก. สำหรับเด็กและวัยรุ่นอายุ 10 ถึง 17 ปีและน้ำหนักตัวไม่เกิน 40 กก. สำหรับเด็กและวัยรุ่นในกลุ่มอายุนี้และมีน้ำหนักตัวมากกว่า 40 กก. สามารถใช้Gilenya®ในขนาด 0.5 มก.

การใช้และปริมาณ

Gilenya® 0.25 มก. รับประทานวันละครั้ง Gilenya®สามารถรับประทานได้ทั้งที่มีหรือไม่มีอาหาร ควรกลืนแคปซูลทั้งหมดโดยไม่ต้องเปิด

การเปลี่ยนแปลงปริมาณในระหว่างการรักษา

เด็กและวัยรุ่นที่เริ่มใช้ยา 0.25 มก. และมีน้ำหนักตัวคงที่มากกว่า 40 กก. ในระหว่างการรักษาควรเปลี่ยนเป็นแคปซูล 0.5 มก. ตามข้อมูลของผู้เชี่ยวชาญการเปลี่ยนแปลงตลอดจนการเริ่มการบำบัดและการติดตามการรักษาต้องดำเนินการโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษา MS

ความเป็นมาของการอนุมัติ

ในเดือนพฤศจิกายน 2018 Gilenya®ได้รับการอนุมัติจากสหภาพยุโรปสำหรับการรักษา RRMS ที่มีการใช้งานสูงในผู้ป่วยอายุ 10 ปีขึ้นไป พื้นหลังสำหรับการอนุมัติได้รับจากข้อมูลจากการศึกษาของ PARADIGMS ในการศึกษาระยะที่ 3 นี้ผู้เข้าร่วมการศึกษา (เด็กและวัยรุ่นที่มี RRMS อายุ 10 ถึง 17 ปี) ได้รับ interferon beta-1a (30 µg เข้ากล้ามต่อสัปดาห์) หรือ fingolimod รับประทาน (0.25 หรือ 0.5 มก. วันละครั้งขึ้นอยู่กับน้ำหนักตัว) .

ผลการศึกษา PARADIGMS

อัตราการกำเริบของโรคต่อปีด้วย fingolimod เท่ากับ 0.12 ในกลุ่ม interferon พบว่าอาการกำเริบของโรคลดลงเหลือ 0.67 เท่านั้น หลังจากปรับผลลัพธ์ (ช่วงความเชื่อมั่น 95% 0.36 ถึง 0.74) การลดลงของอาการกำเริบประจำปีมีความสำคัญอย่างมาก ตามที่ผู้เชี่ยวชาญกล่าวว่า fingolimod มีประสิทธิภาพในเด็กมากกว่าในวัยรุ่น

ผลข้างเคียง

เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์เกิดขึ้นในทั้งสองกลุ่มการศึกษา ในกลุ่ม interferon เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์เกิดขึ้นในผู้ป่วย 95.3% ในกลุ่ม fingolimod เป็นกรณีนี้ในผู้ป่วย 88.8% อย่างไรก็ตามมีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่ร้ายแรงกว่าในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย fingolimod

อย. เริ่มการศึกษาเพิ่มเติม

ด้วยเหตุนี้สำนักงานตรวจสอบอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ซึ่งอนุมัติ fingolimod สำหรับการรักษา RRMS ในเด็กอายุ 10 ปีขึ้นไปจึงได้เริ่มการศึกษาติดตามผลโดยมีระยะเวลาติดตามผลนานกว่าห้าปี ระยะเวลาสังเกตของการศึกษา PARADIGMS คือ 24 เดือน