การแนะนำ Givlaari ใหม่สำหรับ porphyria ในตับ

พื้นหลัง

พอร์ไฟเรียในตับเฉียบพลัน (AHP) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งเอนไซม์ชนิดหนึ่งที่เกี่ยวข้องกับการสังเคราะห์ด้วยฮีมไม่เพียงพอ เนื่องจากฮีมประกอบด้วยพอร์ไฟรินที่มีอะโรมาติกนอกเหนือจากไอออนของเหล็กจึงสามารถสะสมพอร์ไฟรินและสารตั้งต้นในเนื้อเยื่อได้มากขึ้นหากการสังเคราะห์ฮีมถูกรบกวน อาจนำไปสู่อาการปวดท้องอย่างรุนแรงอาเจียนและชักซึ่งอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้เนื่องจากมีโอกาสที่ระบบทางเดินหายใจจะล้มเหลวในระหว่างการชัก ผู้ป่วยจำนวนมากยังมีอาการเรื้อรัง

หลังจากคณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ของ European Medicines Agency (EMA) Givlaari แห่ง Alnylam Netherlands B.V. แนะนำให้ได้รับการอนุมัติการอนุมัติขั้นสุดท้ายโดยคณะกรรมาธิการยุโรปตามมาในเดือนมีนาคม

จนถึงขณะนี้ยังไม่มีการรักษาด้วยยาที่ได้รับการรับรองสำหรับผู้ป่วย AHP

Givlaari ที่มี Givorisan จะวางจำหน่ายในเยอรมนีในวันที่ 15 เมษายน 2020

ข้อมูลทั้งหมดเกี่ยวกับการสมัครและสถานการณ์การศึกษาสามารถพบได้ที่นี่

!-- GDPR -->