เปิดตัว Alprolix

Eftrenonacog alfa เป็นโปรตีนฟิวชันที่ออกฤทธิ์นาน ประกอบด้วยปัจจัยการแข็งตัว IX (ปัจจัยคริสต์มาส) ซึ่งเชื่อมโยงกับโควาเลนต์กับส่วน Fc ของอิมมูโนโกลบูลิน G1 ของมนุษย์ สิ่งนี้ทำให้สามารถยืดอายุครึ่งชีวิตของปัจจัยการแข็งตัวของเลือดได้

ด้วยโดเมน Fc IgG1 จะเชื่อมโยงกับตัวรับ Fc ของทารกแรกเกิดที่มีเยื่อหุ้มเซลล์แสดงตลอดชีวิตดังนั้นจึงช่วยปกป้องอิมมูโนโกลบูลิน - และ eftrenonacog alfa จากการย่อยสลายไลโซโซม

ปริมาณของ Alprolix

Alprolix เป็นผงที่ประกอบขึ้นเป็นสารละลายสำหรับฉีดที่ประกอบด้วย 250 IU, 500 IU, 1000 IU, 2000 IU และ 3000 IU สำหรับการป้องกันโรคเลือดออกที่มีประสิทธิภาพผู้ผลิตแนะนำ 50 IU ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัวสัปดาห์ละครั้งหรือ 100 IU ต่อน้ำหนักตัวหนึ่งกิโลกรัมทุก ๆ สิบวันสำหรับวัยรุ่นที่อายุสิบสองปีและผู้ใหญ่ สำหรับเด็กอายุต่ำกว่าสิบสองปีปริมาณที่แนะนำคือ 50 ถึง 60 IU สำหรับน้ำหนักตัวทุกกิโลกรัมทุก ๆ เจ็ดวัน ช่วงเวลาและปริมาณยาสามารถปรับได้เป็นรายบุคคลในระหว่างการบำบัด

การศึกษาและความรู้พื้นฐาน

การศึกษาข้ามชาติสองเรื่องที่ไม่มีการปิดกั้นมีความเกี่ยวข้องโดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับการอนุมัติ Alprolix การศึกษาครั้งแรกเป็นการศึกษาในระยะที่ 3 รวมผู้ป่วย 123 คนที่มีอายุระหว่าง 12 ถึง 71 ปี การศึกษาที่ 2 เป็นการศึกษาในเด็กระยะที่ 3 ที่ลงทะเบียนเด็ก 30 คนที่อายุต่ำกว่า 12 ปี ทุกคนได้รับการปรับสภาพก่อนกำหนดและได้รับความทุกข์ทรมานจากโรคฮีโมฟีเลียบีขั้นรุนแรงโดยมีกิจกรรมภายนอก IX ได้สูงสุด 2%

การศึกษา 1: 90 เปอร์เซ็นต์ของการตกเลือดควบคุมได้ด้วยการฉีดยาเพียงครั้งเดียว

ในการศึกษาที่ 1 ผู้ป่วยจะได้รับ Alprolix สัปดาห์ละครั้งเป็นระยะเวลานานถึง 77 สัปดาห์ในช่วงเวลาที่ใช้ยาเป็นรายบุคคล (โดยเริ่มจากระยะเวลาสิบวันระหว่างการฉีดสองครั้ง) หรืออีกทางเลือกหนึ่งตามความจำเป็น ในช่วงเริ่มต้นของการรักษา 50 IU ต่อน้ำหนักตัวหนึ่งกิโลกรัมจะถูกฉีดเข้าไปในแขนแรกในช่วงเวลาที่ได้รับยาทุกสัปดาห์ ในแขนที่สองที่มีช่วงเวลาการให้ยาเป็นรายบุคคลผู้ป่วยจะได้รับ 100 IU ต่อน้ำหนักตัวหนึ่งกิโลกรัม อัตราการตกเลือดเฉลี่ยต่อปีคือ:

  • 2.95 สำหรับปริมาณรายสัปดาห์
  • 1.38 โดยมีช่วงเวลาการให้ยาเป็นรายบุคคล
  • 17.69 สำหรับการบำบัดด้วยการปลดปล่อย

ไม่มีอาการเลือดออกในผู้ป่วยร้อยละ 42 ที่มีการป้องกันโรคเป็นรายบุคคลและร้อยละ 23 ที่มีการป้องกันโรคทุกสัปดาห์ มีเหตุการณ์เลือดออกทั้งหมด 636 เหตุการณ์ที่เกิดขึ้นในการศึกษา ในจำนวนนี้สามารถตรวจสอบได้ 90.4 เปอร์เซ็นต์ด้วยการฉีด Alprolix เพียงครั้งเดียวและ 97.3 เปอร์เซ็นต์ด้วยการฉีดสองครั้งหรือน้อยกว่านั้น

การศึกษาที่ 2: 75 เปอร์เซ็นต์ของเลือดออกในวัยเด็กที่ควบคุมด้วยการฉีดยาครั้งแรก

การศึกษา 2 ดำเนินไปเป็นระยะเวลา 52 สัปดาห์ เด็กที่เข้าร่วมทั้งหมดได้รับการรักษาตามสูตรการให้ยาเป็นรายบุคคล ในช่วงเริ่มต้นมีการฉีด eftrenonacog alfa 50 ถึง 60 IU ต่อน้ำหนักตัวกิโลกรัมเป็นระยะ ๆ ทุกสัปดาห์ จากนั้นปรับขนาดยาตามความต้องการสูงสุด 100 IU ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัวอย่างน้อยหนึ่งครั้งถึงสูงสุดสองครั้งต่อสัปดาห์ อัตราการตกเลือดต่อปีเท่ากับ 1.97

เด็ก 33 เปอร์เซ็นต์ไม่มีอาการเลือดออกเลย จากเหตุการณ์การตกเลือด 60 ครั้งที่พบในการศึกษาที่ 2 75 เปอร์เซ็นต์สามารถควบคุมได้ด้วยการฉีดยาเพียงครั้งเดียวและการควบคุมตอนเลือดออกรวม 91.7 เปอร์เซ็นต์ถูกควบคุมด้วยการฉีดยาสองครั้งหรือน้อยกว่านั้น

โรคฮีโมฟีเลียบีเป็นภาวะการแข็งตัวของเลือดทางพันธุกรรมที่มีความบกพร่องของปัจจัย IX ของน้ำตกการแข็งตัวของเลือด (ปัจจัยคริสต์มาส) มันสืบทอดมาในลักษณะถอย X-linked เพื่อให้ผู้ชายเกือบทั้งหมดได้รับมัน โดยรวมแล้วฮีโมฟีเลียบีเป็นโรคฮีโมฟีเลียที่พบมากเป็นอันดับสองรองจากฮีโมฟีเลียเอ อาการอาจแตกต่างกันไปตั้งแต่การแสดงอาการที่เป็นอิสระไปจนถึงการมีเลือดออกที่คุกคามชีวิต

!-- GDPR -->